Loargys®（pegzilarginase）、欧州でアルギナーゼ1欠損症（ARG1-D）の治療薬として承認

ストックホルム、2023 年 XXXXX 日：Immedica社は本日、欧州委員会が、高アルギニン血症として知られるアルギナーゼ 1 欠損症（ARG1-D）の治療薬として、成人および, 2 歳以上の小児を対象に Loargys® （一般名：pegzilarginase）の販売承認を取得したことを発表しました。今回の承認は、10月12日に欧州医薬品庁（EEA）の医薬品委員会（Committee for Medicinal Products for Human Use）から出された肯定的見解に基づくものです。

Immedica社CEOのアンダース・エドベル氏は次のようにコメントしています：「本日の承認はImmedica社にとって大きな節目ですが、ARG1-D患者さんとそのご家族にとってはさらに大きな節目です。Loargysは最初で唯一の疾患修飾治療薬であり、医療専門家にこの超希少疾患に特化した治療の新たな選択肢を提供します」また、：「今回の承認は、臨床試験に参加したすべての医師、患者、家族、そしてImmedica社社員による献身的な素晴らしい仕事なくしては不可能でした。今後は、ドイツを最初の市場として、欧州全域でLoargysへのタイムリーかつ持続的なアクセスを確保することに注力します。同時に、他の地域についても薬事承認取得を目指していきます」と述べています。

PEACE（CAEB1102-300A）と名付けられた第3相無作為化二重盲検プラセボ対照試験、および第2相非盲検長期投与試験（CAEB1102-102A）を含む、ARG1-Dに対するpegzilarginaseの臨床開発プログラムにより臨床的に意義のある結果およびバランスのとれた安全性プロファイルが示されており、今回、このデータに基づいて承認を取得しました。

フランス、ネッケル病院のPEACE主任研究者であるアナイス・ブラシエ博士は、次のようにコメントしています：「ARG1-Dのアンメット・メディカル・ニーズは非常に大きく、この疾患に対するより良い治療選択肢が長い間切実に求められてきました。Loargysは、進行性の症状を管理することに日々負担を感じながら生きている患者とその家族に希望を与えました。」

Loargys®について
Loargys®（pegzilarginase）は、新規の遺伝子組換えヒト酵素であり、血漿中のアミノ酸アルギニンおよびその毒性代謝物の濃度を迅速かつ持続的に低下させ、臨床転帰を改善することが示されています。本薬は最初で唯一の疾患修飾治療薬になります。

ARG1-Dについて
ARG1-Dは、8つの尿素サイクル障害（UCD）のサブタイプのひとつです。ARG1-Dは他のUCDと重複する特徴を有し、最も顕著な症状は窒素排泄障害です。しかし、ARG1-Dでは、高アンモニア血症は一般にそれほど重篤ではなく、その代わりに、他のサブタイプではみられない痙縮を示すのが特徴です。ARG1-Dの主な所見は、血漿中のアルギニンおよびその毒性代謝産物の蓄積で、これはこの疾患のほとんどすべての患者にみられます。多くの場合、乳児期後期または小児期早期に診断され、痙縮、痙攣、発達遅延、知的障害、早期死亡などの症状がみられます。 

Immedica社について 
Immedica社はスウェーデンのストックホルムに本社を置く製薬会社で、希少疾患治療薬や専門医療製品の提供に注力しています。Imedica社は、マーケティングや営業、コンプライアンス、ファーマコビジランス、品質保証、薬事、メディカルアフェアーズ、市場アクセスなどの機能を有し、さらに50カ国以上の患者様にサービスを提供するグローバルな流通ネットワークを有しています。Immedica社は、医療ニーズの高い疾患の患者様を支援することに全力を注いでいます。Immedica社は主として遺伝性・代謝性疾患、血液・腫瘍学、専門医療の疾患領域をターゲットにしています。

Immedica社は投資会社Impilo とBuy-in-Managementによって2018年に設立されました。現在、Immedica社ではヨーロッパと中東で100人以上の従業員が勤務しています。

詳しくは www.immedica.com をご覧ください。

Immedica社の連絡先
リンダ・ホルムストローム
コミュニケーション部長
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