欧盟批准 Loargys®（pegzilarginase）用于治疗精氨酸酶 1 缺乏症 (ARG1-D)

斯德哥尔摩，2023 年 XXXX 月 XXXX 日：Immedica 今天宣布，欧盟委员会已批准 Loargys®（pegzilarginase）上市，用于治疗精氨酸酶 1 缺乏症（ARG1-D），也称为高精氨酸血症，适用于成人、青少年和 2 岁及以上儿童。欧洲药品管理局人用医药产品委员会于 10 月 12 日发表了积极的意见，随后该药物获得批准。

Immedica公司首席执行官安德斯-埃德韦尔（Anders Edvell）评论说："今天的批准对于Immedica公司来说是一个重要的里程碑，而对于ARG1-D患者及其家庭来说更是如此。作为第一种也是唯一一种改变疾病的治疗方法，Loargys 为医护人员提供了专门针对这种超罕见疾病的治疗方案。
他继续说道："如果没有所有参与临床试验的医生、患者和家属以及兢兢业业的 Immedica 员工的出色工作，这项批准是不可能实现的。我们现在的工作重点是确保Loargys在整个欧洲的及时和可持续使用，德国是第一个市场。同时，我们将继续寻求其他地区的监管途径"。

此次批准基于针对 ARG1-D 的 pegzilarginase 临床开发项目的数据，这些数据提供了临床相关结果和均衡安全性的证据，包括名为 PEACE 的 3 期随机、双盲、安慰剂对照研究（CAEB1102-300A），以及 2 期开放标签长期研究（CAEB1102-102A）。

法国内克尔医院 PEACE 首席研究员 Anaïs Brassier 博士评论说："ARG1-D尚未满足的医疗需求是巨大的，长期以来人们一直迫切需要更好的治疗方案。Loargys确实给患者及其家庭带来了希望，他们每天都在承受着控制疾病进展表现的重担。

关于 Loargys®
Loargys（pegzilarginase）是一种新型重组人酵素，已被证明能快速、持续地降低血浆中氨基酸精氨酸及其毒性代谢物的水平，同时改善临床疗效。它是第一种也是唯一一种改变疾病的治疗方法。

关于 ARG1-D
ARG1-D 是八种尿素循环障碍（UCD）亚型之一。它与其他尿素循环障碍有重叠的特征，其中最突出的是氮排泄障碍。不过，ARG1-D 中的高氨血症一般不太严重，相反，这些患者会表现出痉挛，而其他亚型则没有这种症状。ARG1-D 的主要缺陷导致血浆精氨酸及其毒性代谢物的积累，几乎所有患者都会出现这种情况。患者通常在婴儿晚期或儿童早期被确诊，症状包括痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力障碍和早期死亡。 

关于 Immedica 
Immedica 是一家制药公司，总部位于瑞典斯德哥尔摩，专注于罕见病药物和特殊护理产品的商业化。Immedica 的能力涵盖市场营销和销售、合规、药物警戒、质量保证、监管、医疗事务和市场准入，以及为 50 多个国家的患者提供服务的全球分销网络。Immedica 全心致力于帮助那些有大量医疗需求未得到满足的疾病患者。Immedica 的治疗领域包括遗传与代谢疾病、血液与肿瘤以及专科护理。

Immedica 于 2018 年由投资公司 Impilo 和 Buy-in-Management 
创立。如今，Immedica 在欧洲和中东地区拥有 100 多名员工。

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