Loargys® (pegzilarginase) aprovado na UE para o tratamento da deficiência de arginase 1 (ARG1-D)
Estocolmo, December 18, 2023: A Immedica anuncia hoje que a Comissão Europeia concedeu autorização de comercialização do Loargys® (pegzilarginase) para o tratamento da deficiência de arginase 1 (ARG1-D), também conhecida como hiperargininemia, em adultos, adolescentes e crianças com 2 anos ou mais. A aprovação segue o parecer positivo do Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos em 12 de outubro.
Anders Edvell, CEO da Immedica, comenta: "A aprovação de hoje representa um marco importante para a Immedica, mas um marco ainda maior para as pessoas que vivem com ARG1-D e suas famílias. Sendo o primeiro e único tratamento modificador da doença, Loargys oferece aos profissionais de saúde uma opção de tratamento especificamente voltada para essa doença ultrarrara."
Ele continua: "Essa aprovação não teria sido possível sem o excelente trabalho de todos os médicos, pacientes e familiares envolvidos nos testes clínicos, bem como dos dedicados funcionários da Immedica. Nosso foco agora será garantir o acesso oportuno e sustentável ao Loargys em toda a Europa, sendo a Alemanha o primeiro mercado. Ao mesmo tempo, continuamos a buscar caminhos regulatórios para outros territórios".
A aprovação baseia-se nos dados do programa de desenvolvimento clínico da pegzilarginase para ARG1-D, que fornecem evidências de resultados clinicamente relevantes e perfil de segurança equilibrado, incluindo o estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo denominado PEACE (CAEB1102-300A), apoiado pelo estudo de fase 2 aberto de longo prazo (CAEB1102-102A).
A Dra. Anaïs Brassier, pesquisadora principal do PEACE no Hospital Necker, na França, comenta: "As necessidades médicas não atendidas na ARG1-D são enormes, e há muito tempo precisamos desesperadamente de melhores opções de tratamento para essa doença. Loargys realmente deu esperança aos pacientes e suas famílias, que vivem com o fardo diário de gerenciar as manifestações progressivas da doença."
Sobre o Loargys
Loargys (pegzilarginase) é uma nova enzima humana recombinante e demonstrou reduzir de forma rápida e sustentável os níveis do aminoácido arginina e de seus metabólitos tóxicos no plasma, acompanhado de melhorias nos resultados clínicos. É o primeiro e único tratamento que modifica a doença.
Sobre a ARG1-D
A ARG1-D é um dos oito subtipos de transtorno do ciclo da ureia (UCD). Ele compartilha características sobrepostas com outras UCDs e a mais proeminente é a deficiência na excreção de nitrogênio. Entretanto, na ARG1-D, a hiperamonemia geralmente é menos grave e, em vez disso, esses pacientes apresentam espasticidade, o que não ocorre em outros subtipos. O principal defeito da ARG1-D leva ao acúmulo de arginina plasmática e de seus metabólitos tóxicos, o que ocorre em quase todos os pacientes com esse distúrbio. Os pacientes geralmente são diagnosticados no final da infância ou na primeira infância e os sintomas incluem espasticidade, convulsões, atraso no desenvolvimento, deficiência intelectual e mortalidade precoce.
Sobre a Immedica
A Immedica é uma empresa farmacêutica, com sede em Estocolmo, Suécia, focada na comercialização de medicamentos para doenças raras e produtos de cuidados especiais. Os recursos da Immedica abrangem marketing e vendas, conformidade, farmacovigilância, garantia de qualidade, regulamentação, assuntos médicos e acesso ao mercado, bem como uma rede de distribuição global que atende pacientes em mais de 50 países. A Immedica é totalmente dedicada a ajudar aqueles que vivem com doenças que têm uma grande necessidade médica não atendida. As áreas terapêuticas da Immedica são doenças genéticas e metabólicas, hematologia e oncologia e cuidados especializados.
A Immedica foi fundada em 2018 pela empresa de investimentos Impilo e pela Buy-in-Management. Atualmente, a Immedica emprega mais de 100 pessoas na Europa e no Oriente Médio.
Para obter mais informações, acesse www.immedica.com
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Chefe de Comunicação
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