Loargys®（pegzilarginase）在治疗精氨酸酶 1 缺乏症方面获得 CHMP 的肯定意见

斯德哥尔摩，2023 年 10 月 13 日：Imedica公司今天宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）通过了一项积极的意见，建议批准Loargys®（pegzilarginase）上市，用于治疗2岁及以上患者的精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）。目前，CHMP 的积极意见已提交欧盟委员会决定。
Immedica 首席执行官 Anders Edvell 评论说："今天的声明表明，我们在提供首个针对 ARG1-D 的疾病调节疗法方面取得了重大进展。在这一脆弱的患者群体中，尚未得到满足的医疗需求是巨大的，我们期待着欧盟委员会做出决定。

该意见基于针对 ARG1-D 的 pegzilarginase 临床开发项目的数据，这些数据提供了临床相关结果和均衡安全性的证据，包括名为 PEACE 的 3 期随机、双盲、安慰剂对照研究（CAEB1102-300A），以及 2 期开放标签长期研究（CAEB1102-102A）。
"Immedica公司对临床开发项目中的合作表示感谢，我们要感谢研究人员及其各自研究机构的所有员工。我们还要向所有参与临床试验的患者和护理人员致以最诚挚的谢意，是他们的参与让我们在治疗 ARG1-D 方面取得了突破性进展"，遗传与代谢疾病全球主管 Mattias Rudebeck 说。

关于 Loargys®
Loargys（pegzilarginase）是一种新型重组人酵素，经证实可快速、持续地降低血浆中氨基酸精氨酸及其毒性代谢物的水平，同时改善临床疗效。Pegzilarginase 已被开发用于治疗尿素循环障碍精氨酸酶 1 缺乏症（ARG1-D）患者。
Pegzilarginase 目前尚未在任何市场或适应症中获得批准。 

关于 ARG1-D
ARG1-D 是八种尿素循环障碍（UCD）亚型之一。它与其他尿素循环障碍有重叠的特征，其中最突出的是氮排泄障碍。不过，ARG1-D 中的高氨血症一般不太严重，相反，这些患者会表现出痉挛，而其他亚型则没有这种症状。ARG1-D 的主要缺陷导致血浆精氨酸及其毒性代谢物的积累，几乎所有患者都会出现这种情况。患者通常在婴儿晚期或儿童早期被确诊，症状包括痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力障碍和早期死亡。 

关于 Immedica 
Immedica 是一家制药公司，总部位于瑞典斯德哥尔摩，专注于罕见病药物和特殊护理产品的商业化。Immedica 的能力涵盖市场营销和销售、合规、药物警戒、质量保证、监管、医疗事务和市场准入，以及为 50 多个国家的患者提供服务的全球分销网络。Immedica 致力于帮助那些有大量医疗需求未得到满足的疾病患者。Immedica 的治疗领域包括遗传与代谢疾病、血液与肿瘤以及专科护理。

Immedica 于 2018 年由投资公司 Impilo 和 Buy-in-Management 创立。如今，Immedica 在欧洲和中东地区拥有 100 多名员工。

欲了解更多信息，请访问 www.immedica.com

Immedica 联系人：
Linda Holmström
通讯主管
[email protected]
+ 46 708 73 40 95