Loargys®（pegzilarginase）在英国获批用于治疗精氨酸酶 1 缺乏症 (ARG1-D)

斯德哥尔摩，2023 年 21 月：Immedica 今天宣布，英国药品与保健品监管局已批准 Loargys®（pegzilarginase）上市，用于治疗精氨酸酶 1 缺乏症（ARG1-D），又称高精氨酸血症，适用于成人、青少年和 2 岁及以上儿童。此外，还获得了英国的 "孤儿 "认定。

Immedica 首席执行官安德斯-埃德韦尔（Anders Edvell）评论说："12 月 15 日在欧盟获得批准，现在又在欧洲主要市场之一的英国获得批准，这一周对于 Immedica 来说确实是激动人心的一周。
英国和爱尔兰总经理马克-贝尔（Mark Bell）评论说："对于全英国的 ARG1-D 患者及其家人来说，这是一项非常重要的批准，也证明了这种超罕见疾病尚未得到满足的巨大医疗需求。我们现在将集中精力，尽快让英国患者用上 Loargys。 

此次批准基于针对 ARG1-D 的 pegzilarginase 临床开发项目的数据，这些数据提供了临床相关结果和均衡安全性的证据，包括名为 PEACE 的 3 期随机、双盲、安慰剂对照研究（CAEB1102-300A），以及 2 期开放标签长期研究（CAEB1102-102A）。

关于 Loargys®
Loargys（pegzilarginase）是一种新型重组人酵素，经证实可快速、持续地降低血浆中氨基酸精氨酸及其毒性代谢物的水平，同时改善临床疗效。Loargys 已在欧盟和英国获得批准，用于治疗成人、青少年和 2 岁及以上儿童的精氨酸酶 1 缺乏症（又称高精氨酸血症），是 ARG1-D 的第一种也是唯一一种改变疾病的治疗方法。

关于 ARG1-D
ARG1-D 是八种尿素循环障碍（UCD）亚型之一。它与其他尿素循环障碍有重叠的特征，其中最突出的是氮排泄障碍。不过，ARG1-D 中的高氨血症一般不太严重，相反，这些患者会表现出痉挛，而其他亚型则没有这种症状。ARG1-D 的主要缺陷导致血浆精氨酸及其毒性代谢物的积累，几乎所有患者都会出现这种情况。患者通常在婴儿晚期或儿童早期被确诊，症状包括痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力障碍和早期死亡。 

关于 Immedica 
Immedica 是一家制药公司，总部位于瑞典斯德哥尔摩，专注于罕见病药物和特殊护理产品的商业化。Immedica 的能力涵盖市场营销和销售、合规、药物警戒、质量保证、监管、医疗事务和市场准入，以及为 50 多个国家的患者提供服务的全球分销网络。Immedica 致力于帮助那些有大量医疗需求未得到满足的疾病患者。Immedica 的治疗领域包括遗传与代谢疾病、血液与肿瘤以及专科护理。

Immedica 于 2018 年由投资公司 Impilo 和 Buy-in-Management 
创立。如今，Immedica 在欧洲和中东地区拥有 100 多名员工。

欲了解更多信息，请访问 www.immedica.com

Immedica 联系人：
Linda Holmström
通讯主管
[email protected]
+ 46 708 73 40 95