Immedica 打算重新提交 BLA，寻求批准 Loargys®（pegzilarginase）在美国用于治疗精氨酸酶 1 缺乏症 (ARG1-D)

斯德哥尔摩，2023 年 12 月 21 日：Imedica公司今天宣布，打算在2024年重新提交生物制品许可申请（BLA），以寻求美国批准Loargys®（pegzilarginase）用于治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）。
该决定是在欧盟委员会最近于 12 月 15 日批准 Loargys 之后，并在与美国食品和药物管理局进行对话之后做出的。

关于 Loargys®
Loargys（pegzilarginase）是一种新型重组人酵素，经证实可快速、持续地降低血浆中氨基酸精氨酸及其毒性代谢物的水平，同时改善临床疗效。Loargys 已在欧盟获批用于治疗成人、青少年和 2 岁及以上儿童的精氨酸酶 1 缺乏症（又称高精氨酸血症），是第一种也是唯一一种针对 ARG1-D 的疾病调节治疗药物。EMA CHMP 意见摘要请点击此处。

关于 ARG1-D
ARG1-D 是八种尿素循环障碍 (UCD) 亚型之一。它与其他尿素循环障碍有着重叠的特征，其中最突出的特征是氮排泄障碍。不过，ARG1-D 中的高氨血症一般不太严重，相反，这些患者会表现出痉挛，而其他亚型则没有这种症状。ARG1-D 的主要缺陷导致血浆精氨酸及其毒性代谢物的积累，几乎所有患者都会出现这种情况。患者通常在婴儿晚期或儿童早期被确诊，症状包括痉挛、癫痫发作、发育迟缓、智力障碍和早期死亡。 

关于 Immedica 
Immedica 是一家制药公司，总部位于瑞典斯德哥尔摩，专注于罕见病药物和特殊护理产品的商业化。Immedica 的能力涵盖市场营销和销售、合规、药物警戒、质量保证、监管、医疗事务和市场准入，以及为 50 多个国家的患者提供服务的全球分销网络。Immedica 致力于帮助那些有大量医疗需求未得到满足的疾病患者。Immedica 的治疗领域包括遗传与代谢疾病、血液与肿瘤以及专科护理。
Immedica 于 2018 年由投资公司 Impilo 和 Buy-in-Management 创立。如今，Immedica 在欧洲和中东地区拥有 100 多名员工。

欲了解更多信息，请访问 www.immedica.com

Immedica 联系人：
Linda Holmström
通讯主管
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