Loargys® (pegzilarginase) recebe parecer positivo do CHMP para o tratamento da deficiência de arginase 1

Estocolmo, 13 de outubro de 2023: A Immedica anuncia hoje que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos adotou um parecer positivo recomendando a autorização de comercialização do Loargys® (pegzilarginase) para o tratamento da deficiência de arginase 1 (ARG1-D) em pacientes com dois anos ou mais. O parecer positivo do CHMP agora é encaminhado à Comissão Europeia para uma decisão.

Anders Edvell, CEO da Immedica, comentou: "O anúncio de hoje demonstra um progresso significativo no sentido de fornecer o primeiro tratamento modificador da doença para ARG1-D. A necessidade médica não atendida nessa população vulnerável de pacientes é enorme e aguardamos ansiosamente a decisão da Comissão Europeia."

O parecer é baseado em dados do programa de desenvolvimento clínico da pegzilarginase para ARG1-D, fornecendo evidências de resultados clinicamente relevantes e perfil de segurança equilibrado, incluindo o estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo denominado PEACE (CAEB1102-300A), apoiado pelo estudo de fase 2 aberto de longo prazo (CAEB1102-102A).

"A Immedica gostaria de reconhecer o trabalho colaborativo no programa de desenvolvimento clínico, e gostaríamos de agradecer aos pesquisadores e a toda a equipe em seus respectivos locais. Gostaríamos também de estender nossa maior gratidão a todos os pacientes e cuidadores que participaram dos estudos clínicos que permitiram esse avanço no tratamento da ARG1-D", disse Mattias Rudebeck, Diretor Global de Doenças Genéticas e Metabólicas.

Sobre o Loargys
Loargys (pegzilarginase) é uma nova enzima humana recombinante e demonstrou reduzir de forma rápida e sustentável os níveis do aminoácido arginina e de seus metabólitos tóxicos no plasma, acompanhado de melhorias nos resultados clínicos. A pegzilarginase foi desenvolvida para o tratamento de pessoas com deficiência de arginase 1 (ARG1-D), um distúrbio do ciclo da ureia.

Atualmente, a pegzilarginase não está aprovada em nenhum mercado ou indicação. 

Sobre o ARG1-D
O ARG1-D é um dos oito subtipos de transtorno do ciclo da ureia (UCD). Ele compartilha características sobrepostas com outras UCDs e a mais proeminente é a deficiência na excreção de nitrogênio. Entretanto, na ARG1-D, a hiperamonemia geralmente é menos grave e, em vez disso, esses pacientes apresentam espasticidade, o que não ocorre em outros subtipos. O principal defeito na ARG1-D leva ao acúmulo de arginina plasmática e de seus metabólitos tóxicos, o que ocorre em quase todos os pacientes com esse distúrbio. Os pacientes geralmente são diagnosticados no final da infância ou na primeira infância e os sintomas incluem espasticidade, convulsões, atraso no desenvolvimento, deficiência intelectual e mortalidade precoce. 

Sobre a Immedica 
A Immedica é uma empresa farmacêutica, com sede em Estocolmo, Suécia, focada na comercialização de medicamentos para doenças raras e produtos de cuidados especiais. Os recursos da Immedica abrangem marketing e vendas, conformidade, farmacovigilância, garantia de qualidade, regulamentação, assuntos médicos e acesso ao mercado, além de uma rede de distribuição global que atende pacientes em mais de 50 países. A Immedica é totalmente dedicada a ajudar aqueles que vivem com doenças que têm uma grande necessidade médica não atendida. As áreas terapêuticas da Immedica são doenças genéticas e metabólicas, hematologia e oncologia e cuidados especializados.

 A Immedica foi fundada em 2018 pela empresa de investimentos Impilo e pela Buy-in-Management. Atualmente, a Immedica emprega mais de 100 pessoas na Europa e no Oriente Médio.

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Chefe de Comunicação
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