Loargys® (pegzilarginase) aprovado na Grã-Bretanha para o tratamento da deficiência de arginase 1 (ARG1-D)

Estocolmo, 21, 2023: A Immedica anuncia hoje que a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido concedeu autorização de comercialização do Loargys® (pegzilarginase) para o tratamento da deficiência de arginase 1 (ARG1-D), também conhecida como hiperargininemia, em adultos, adolescentes e crianças com 2 anos ou mais. A designação de órfão na Grã-Bretanha também foi concedida.

Anders Edvell, CEO da Immedica, comentou: "Esta foi, de fato, uma semana empolgante para a Immedica, com a aprovação na UE em 15 de dezembro e, agora, com a aprovação na Grã-Bretanha, um dos principais mercados da Europa."

Mark Bell, gerente geral do Reino Unido e da Irlanda, comentou: "Esta é uma aprovação muito importante para as pessoas que vivem com ARG1-D e suas famílias em todo o Reino Unido e prova da enorme necessidade médica não atendida nesta doença ultra rara. Agora vamos nos concentrar em disponibilizar o Loargys para os pacientes no Reino Unido o mais rápido possível" 

A aprovação baseia-se nos dados do programa de desenvolvimento clínico da pegzilarginase para ARG1-D, que fornecem evidências de resultados clinicamente relevantes e perfil de segurança equilibrado, incluindo o estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo denominado PEACE (CAEB1102-300A), apoiado pelo estudo de fase 2 aberto de longo prazo (CAEB1102-102A).

Sobre o Loargys
Loargys (pegzilarginase) é uma nova enzima humana recombinante e demonstrou reduzir de forma rápida e sustentável os níveis do aminoácido arginina e de seus metabólitos tóxicos no plasma, acompanhado de melhorias nos resultados clínicos. O Loargys foi aprovado na UE e na Grã-Bretanha para o tratamento da deficiência de arginase 1, também conhecida como hiperargininemia, em adultos, adolescentes e crianças a partir de 2 anos de idade, e é o primeiro e único tratamento modificador da doença em ARG1-D.

Sobre o ARG1-D
O ARG1-D é um dos oito subtipos de transtorno do ciclo da ureia (UCD). Ele compartilha características sobrepostas com outras UCDs e a mais proeminente é a deficiência na excreção de nitrogênio. Entretanto, na ARG1-D, a hiperamonemia geralmente é menos grave e, em vez disso, esses pacientes apresentam espasticidade, o que não ocorre em outros subtipos. O principal defeito da ARG1-D leva ao acúmulo de arginina plasmática e de seus metabólitos tóxicos, o que ocorre em quase todos os pacientes com esse distúrbio. Os pacientes geralmente são diagnosticados no final da infância ou na primeira infância e os sintomas incluem espasticidade, convulsões, atraso no desenvolvimento, deficiência intelectual e mortalidade precoce. 

Sobre a Immedica 
A Immedica é uma empresa farmacêutica, com sede em Estocolmo, Suécia, focada na comercialização de medicamentos para doenças raras e produtos de cuidados especiais. Os recursos da Immedica abrangem marketing e vendas, conformidade, farmacovigilância, garantia de qualidade, regulamentação, assuntos médicos e acesso ao mercado, além de uma rede de distribuição global que atende pacientes em mais de 50 países. A Immedica é totalmente dedicada a ajudar aqueles que vivem com doenças que têm uma grande necessidade médica não atendida. As áreas terapêuticas da Immedica são doenças genéticas e metabólicas, hematologia e oncologia e cuidados especializados.

 A Immedica foi fundada em 2018 pela empresa de investimentos Impilo e 
pela Buy-in-Management. Atualmente, a Immedica emprega mais de 100 pessoas na Europa e no Oriente Médio.

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Chefe de Comunicação
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