A Immedica pretende reapresentar o BLA buscando a aprovação do Loargys® (pegzilarginase) para o tratamento da deficiência de arginase 1 (ARG1-D) nos EUA

Estocolmo, 21 de dezembro de 2023: A Immedica anuncia hoje sua intenção de reapresentar o pedido de licença biológica (BLA) para aprovação do Loargys® (pegzilarginase) para o tratamento da deficiência de arginase 1 (ARG1-D) nos EUA em 2024.

A decisão foi tomada após a recente aprovação do Loargys pela Comissão Europeia em 15 de dezembro e após um diálogo com a FDA.

Sobre o Loargys
Loargys (pegzilarginase) é uma nova enzima humana recombinante e demonstrou reduzir de forma rápida e sustentável os níveis do aminoácido arginina e de seus metabólitos tóxicos no plasma, acompanhado de melhorias nos resultados clínicos. Loargys é aprovado na UE para o tratamento da deficiência de arginase 1, também conhecida como hiperargininemia, em adultos, adolescentes e crianças com 2 anos ou mais, e é o primeiro e único tratamento modificador de doença para ARG1-D. O resumo do parecer da EMA CHMP está disponível aqui.

Sobre a ARG1-D
O ARG1-D é um dos oito subtipos de transtorno do ciclo da ureia (UCD). Ele compartilha características sobrepostas com outras UCDs e a mais proeminente é a deficiência na excreção de nitrogênio. Entretanto, na ARG1-D, a hiperamonemia geralmente é menos grave e, em vez disso, esses pacientes apresentam espasticidade, o que não ocorre em outros subtipos. O principal defeito da ARG1-D leva ao acúmulo de arginina plasmática e de seus metabólitos tóxicos, o que ocorre em quase todos os pacientes com esse distúrbio. Os pacientes geralmente são diagnosticados no final da infância ou na primeira infância e os sintomas incluem espasticidade, convulsões, atraso no desenvolvimento, deficiência intelectual e mortalidade precoce. 

Sobre a Immedica 
A Immedica é uma empresa farmacêutica, com sede em Estocolmo, Suécia, focada na comercialização de medicamentos para doenças raras e produtos de cuidados especiais. Os recursos da Immedica abrangem marketing e vendas, conformidade, farmacovigilância, garantia de qualidade, regulamentação, assuntos médicos e acesso ao mercado, além de uma rede de distribuição global que atende pacientes em mais de 50 países. A Immedica é totalmente dedicada a ajudar aqueles que vivem com doenças que têm uma grande necessidade médica não atendida. As áreas terapêuticas da Immedica são doenças genéticas e metabólicas, hematologia e oncologia e cuidados especializados.

A Immedica foi fundada em 2018 pela empresa de investimentos Impilo e pela Buy-in-Management. Atualmente, a Immedica emprega mais de 100 pessoas na Europa e no Oriente Médio.

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