Ravicti®（グリセロールフェニルブチレート）が尿素サイクル障害の治療薬としてアルゼンチン国家医薬品・食品・医療機器庁より承認を取得
ストックホルム、2023 年 9 月 29 日 - イムジカ社とそのパートナーである Innovative Medicines AS 社は、アルゼンチンの医薬品・食品・ 医療機器庁（ANMAT）より、カルバモイルリン酸合成酵素 I（CPS）欠損症を含む尿素サイクル障害（UCDs）患 者の慢性管理を適応症とする Ravicti®（グリセロールフェニル酪酸塩）の販売承認を取得したと発表 しました、カルバモイルリン酸合成酵素I（CPS）、オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ（OTC）、シトルリン血症1型、アルギニノコハク酸尿症、アルギニン血症、高オルニチナ血症-高アンモニア血症ホモシトルリン尿症症候群（HHH）などの尿素サイクル異常症（UCD）で、食事による蛋白質制限やアミノ酸の補給だけでは管理できない患者の慢性管理に使用されます。
Ravictiは、食事によるタンパク質制限と、場合によっては栄養補助食品（必須アミノ酸、アルギニン、シトルリン、タンパク質を含まないカロリー補助食品など）と併用しなければならない。
イムメディカ社CEOのAnders Edvell氏は次のようにコメントしている：「ANMATによる今回の承認は、アルゼンチンのUCDs患者にとって重要なマイルストーンであり、この患者集団における重大なアンメット・メディカル・ニーズに対応するものです。
2021年、イノベーティブ・メディシンズ社とイムメディカ・ファーマ社は、アルゼンチン、ブラジル、コロンビア、その他の中南米地域におけるラヴィッチとアンモナプス（フェニル酪酸ナトリウム）の独占的販売・マーケティングに関する契約を締結した。
尿素サイクル障害（UCD）について
尿素サイクル異常症は、尿素サイクルの特定の酵素またはトランスポーターが障害され、循環中のアンモニアまたはグルタミン濃度が上昇する代謝疾患群である。この疾患の症状は、どの年齢でも起こりうるが、より重篤な欠陥は生後早期に始まる。UCD患者は、血液中のアンモニア濃度が過度に高くなる高アンモニア血症クリーゼと呼ばれるエピソードを経験することがあり、その結果、不可逆的な脳障害、昏睡、死に至ることがある。高アンモニア血症性クリーゼ以外にも、嘔吐、摂食拒否、過敏性、筋緊張低下、運動発達や精神・知的発達の遅れなど、より微妙な症状がみられる。これらの疾患は、新生児35,000人に1人の割合で発生する。
Ravicti®について
Ravicti®は、カルバモイルリン酸合成酵素I（CPS）、オルニチンカルバモイル基転移酵素（OTC）、アルギニノコハク酸合成酵素（ASS）、アルギニノコハク酸リアーゼ（ASL）の欠損を含むUCDを有するあらゆる年齢の患者の治療に使用される医薬品です、アルギナーゼI（ARG）およびオルニチントランスロカーゼ欠損症の高オルニチン血症-高アンモニア血症ホモシトルリン尿症症候群（HHH）で、食事による蛋白質制限および/またはアミノ酸の補給だけでは管理できない患者。この薬は、神経学的影響のリスクを軽減するために、血液中のアンモニア量を減少させるために使用される。
Innovative Medicines ASについて
Innovative Medicines ASは、iMed Groupとも呼ばれ、希少疾患に対する生命を守る治療薬を求める成人や小児の少数集団の極めて特殊で特別な医療ニーズを満たすことを目的に設立された株式非公開企業である。
iMedグループは、世界中のパートナーのリーダーシップと経験豊かなチームマネジメントのもと、ラテンアメリカをリードするバイオ医薬品研究会社になるという目標を追求しています。イノベーティブ・メディシンズの詳細については、http://imedicinesgroup.com/ をご覧ください。
イムメディカ社について
イムメディカ・ファーマはスウェーデンのストックホルムに本社を置く製薬会社で、希少疾患治療薬や専門医療製品の商業化に注力している。イムメディカは、マーケティング・営業、コンプライアンス、ファーマコビジランス、品質保証、薬事・医療関連業務、市場参入をカバーしています。イムメディカは、50カ国以上の患者さんにサービスを提供し、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾病に苦しむ患者さんを支援することに全力を注いでいます。
イムメディカの治療分野は、遺伝性・代謝性疾患、血液・腫瘍学、専門医療である。
イムメディカは投資会社インピロとバイイン・マネジメントによって
2018年に設立された。現在、イムメディカはヨーロッパと中東で90人以上を雇用している。
詳しくは www.immedica.com をご覧ください。
イムメディカの連絡先
リンダ・ホルムストロム
コミュニケーション部長
[email protected]
+ 46 708 73 40 95
