Loargys®（pegzilarginase）、英国でアルギナーゼ1欠損症（ARG1-D）の治療薬として承認

ストックホルム、2023 年 21 日イムメディカは本日、英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（Medicines & Healthcare products Regulatory Agency）より、高アルギニン血症として知られるアルギナーゼ 1 欠損症（ARG1-D）の治療薬として、成人、青年、2 歳以上の小児を対象に Loargys® （一般名：pegzilarginase）の販売承認を取得したことを発表しました。また、英国では希少疾病用医薬品にも指定されました。

イムメディカ社のアンダース・エドベルCEOは、「12月15日にEUで承認され、そして今回、欧州の主要市場のひとつである英国で承認されたことで、イムメディカ社にとって実にエキサイティングな1週間となりました」とコメントした。

マーク・ベル英国・アイルランド担当ゼネラルマネージャーは次のようにコメントした：「この承認は、英国全土のARG1-D患者さんとそのご家族にとって非常に重要なものであり、この超希少疾患におけるアンメット・メディカル・ニーズが非常に高いことを証明するものです。私たちは今後、ロアルジスを英国内の患者さんに一刻も早くお届けできるよう注力していきます 

今回の承認は、PEACE（CAEB1102-300A）と名付けられた第3相無作為化二重盲検プラセボ対照試験、および第2相非盲検長期投与試験（CAEB1102-102A）を含む、ARG1-Dに対するペジラルギナーゼの臨床開発プログラムから得られたデータに基づいており、臨床的に意義のある結果およびバランスのとれた安全性プロファイルのエビデンスを提供するものである。

Loargys®について
Loargys®（一般名：pegzilarginase）は、新規の遺伝子組換えヒト酵素製剤であり、血漿中のアルギニンおよびその代謝産物の濃度を迅速かつ持続的に低下させ、臨床転帰を改善することが示されています。Loargysは、高アルギニン血症として知られるアルギナーゼ1欠損症の治療薬として、EUおよび英国で2歳以上の成人、青年、小児を対象に承認されており、ARG1-Dにおける最初で唯一の疾患修飾治療薬です。

ARG1-Dについて
ARG1-Dは、8つの尿素サイクル障害（UCD）のサブタイプのひとつである。ARG1-Dは他のUCDと重複する特徴を有し、最も顕著なのは窒素排泄障害である。しかし、ARG1-Dでは、高アンモニア血症は一般にそれほど重篤ではなく、その代わりに、他の亜型ではみられない痙縮を示す。ARG1-Dの主な欠陥は、血漿中のアルギニンおよびその毒性代謝産物の蓄積であり、これはこの疾患のほとんどすべての患者にみられる。患者はしばしば乳児期後期または小児期早期に診断され、症状には痙縮、痙攣、発達遅延、知的障害、早期死亡が含まれる。 

イムメディカについて 
イムメディカはスウェーデンのストックホルムに本社を置く製薬会社で、希少疾患治療薬や専門医療製品の商業化に注力している。イムメディカは、マーケティング、営業、コンプライアンス、ファーマコビジランス、品質保証、薬事、メディカルアフェアーズ、市場アクセス、そして50カ国以上の患者を対象としたグローバルな流通ネットワークを有している。イムメディカは、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患患者を支援することに全力を注いでいます。イムメディカの治療領域は、遺伝性・代謝性疾患、血液・腫瘍学、専門医療です。

イムメディカは投資会社インピロとバイイン・マネジメントによって
2018年に設立された。現在、イムメディカはヨーロッパと中東で100人以上の従業員を雇用している。

詳しくは www.immedica.com をご覧ください。

イムメディカの連絡先
リンダ・ホルムストローム
Head of Communication
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+ 46 708 73 40 95