Loargys®（pegzilarginase）がアルギナーゼ1欠損症の治療薬としてCHMPより肯定的見解を得る

ストックホルム、2023 年 10 月 13 日：イムメディカは、本日、欧州医薬品庁（European Medicines Agency）の欧州医薬品評価委員会（Committee for Medicinal Products for Human Use：CHMP）が、2歳以上のアルギナーゼ1欠損症（ARG1-D）治療薬Loargys®（一般名：pegzilarginase）の販売承認を推奨する肯定的見解を採択したことを発表しました。CHMPの肯定的意見は、今後、欧州委員会の決定に委ねられる。

イムメディカ社CEOのアンダース・エドヴェルは次のようにコメントしている：「本日の発表は、ARG1-Dに対する初の疾患修飾治療薬の提供に向けて大きく前進したことを示すものです。この脆弱な患者集団におけるアンメット・メディカル・ニーズは非常に大きく、欧州委員会の決定を心待ちにしています」。

本意見は、ARG1-Dに対するpegzilarginaseの臨床開発プログラムから得られたデータに基づくもので、臨床的に適切な転帰とバランスのとれた安全性プロファイルのエビデンスを示すものであり、これにはPEACE（CAEB1102-300A）と名付けられた第3相無作為化二重盲検プラセボ対照試験が含まれ、第2相非盲検長期投与試験（CAEB1102-102A）が裏付けとなっている。
「イムメディカは、臨床開発プログラムにおける協力的な取り組みに感謝するとともに、治験責任医師および各施設のすべてのスタッフにお礼を申し上げます。また、ARG1-D治療における画期的な進歩を可能にした臨床試験に参加されたすべての患者さんや介護者の方々に最大限の感謝を申し上げます」と遺伝子・代謝疾患部門グローバルヘッドのMattias Rudebeckは述べた。

Loargys®について
Loargys®（pegzilarginase）は、新規の組換えヒト酵素であり、血漿中のアミノ酸アルギニンおよびその毒性代謝物の濃度を迅速かつ持続的に低下させ、臨床転帰を改善することが示されています。Pegzilarginaseは尿素サイクル障害であるアルギナーゼ1欠損症（ARG1-D）の治療薬として開発されました。

ペジラルギナーゼは現在、どの市場や適応症でも承認されていない。 

ARG1-Dについて
ARG1-Dは、8つの尿素サイクル障害（UCD）のサブタイプのひとつである。ARG1-Dは他のUCDと重複する特徴を有し、最も顕著なのは窒素排泄障害である。しかし、ARG1-Dでは、高アンモニア血症は一般にそれほど重篤ではなく、その代わりに、他の亜型ではみられない痙縮を示す。ARG1-Dの主な欠陥は、血漿中のアルギニンおよびその毒性代謝産物の蓄積であり、これはこの疾患のほとんどすべての患者にみられる。患者はしばしば乳児期後期または小児期早期に診断され、症状には痙縮、痙攣、発達遅延、知的障害、早期死亡が含まれる。 

イムメディカについて 
イムメディカはスウェーデンのストックホルムに本社を置く製薬会社で、希少疾患治療薬や専門医療製品の商業化に注力している。イムメディカは、マーケティング、営業、コンプライアンス、ファーマコビジランス、品質保証、薬事、メディカルアフェアーズ、市場アクセス、そして50カ国以上の患者を対象としたグローバルな流通ネットワークを有している。イムメディカは、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患患者を支援することに全力を注いでいます。イムメディカの治療領域は、遺伝性・代謝性疾患、血液・腫瘍学、専門医療です。

イムメディカは投資会社インピロとバイイン・マネジメントによって2018年に設立された。現在、イムメディカはヨーロッパと中東で100人
以上の従業員を雇用している。

詳しくは www.immedica.com をご覧ください。

イムメディカの連絡先
リンダ・ホルムストローム
コミュニケーション部長
[email protected]
+ 46 708 73 40 95