イムメディカ社、米国でアルギナーゼ1欠損症（ARG1-D）治療薬Loargys®（一般名：pegzilarginase）のBLAを再申請予定

ストックホルム、2023 年 12 月 21 日：イムメディカ社は本日、アルギナーゼ 1 欠損症（ARG1-D）治療薬 Loargys®（一般名：pegzilarginase）について、2024 年中に米国で生物製剤承認申請（BLA）を再提出する意向であることを発表しました。
今回の決定は、12月15日に欧州委員会がロアルジスを承認したことを受け、FDAとの対話の末に下された。

Loargys®について
Loargys®（一般名：pegzilarginase）は、新規の遺伝子組換えヒト酵素製剤であり、血漿中のアルギニンおよびその毒性代謝物の濃度を迅速かつ持続的に低下させ、臨床転帰を改善することが示されています。Loargysは、高アルギニン血症として知られるアルギナーゼ1欠損症の治療薬として、成人、2歳以上の青少年および小児を対象にEUで承認されており、ARG1-Dに対する最初で唯一の疾患修飾治療薬です。欧州医薬品評価委員会（EMA CHMP）の意見要約はこちらからご覧いただけます。

ARG1-Dについて
ARG1-Dは、8つの尿素サイクル障害（UCD）のサブタイプの1つである。ARG1-Dは他の尿素サイクル障害と重複する特徴を持ち、最も顕著なのは窒素排泄障害である。しかし、ARG1-Dでは、高アンモニア血症は一般にそれほど重篤ではなく、その代わりに、他の亜型ではみられない痙縮を示す。ARG1-Dの主な欠陥は、血漿中のアルギニンおよびその毒性代謝産物の蓄積であり、これはこの疾患のほとんどすべての患者にみられる。患者はしばしば乳児期後期または小児期早期に診断され、症状には痙縮、痙攣、発達遅延、知的障害、早期死亡が含まれる。 

イムメディカについて 
イムメディカはスウェーデンのストックホルムに本社を置く製薬会社で、希少疾患治療薬や専門医療製品の商業化に注力している。イムメディカは、マーケティング、営業、コンプライアンス、ファーマコビジランス、品質保証、薬事、メディカルアフェアーズ、市場アクセス、そして50カ国以上の患者を対象としたグローバルな流通ネットワークを有している。イムメディカは、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患患者を支援することに全力を注いでいます。イムメディカの治療領域は、遺伝性・代謝性疾患、血液・腫瘍学、専門医療です。
イムメディカは投資会社インピロとバイイン・マネジメントによって2018年に設立された。現在、イムメディカはヨーロッパと中東で100人以上の従業員を雇用している。

詳しくは www.immedica.com をご覧ください。
イムメディカの連絡先
リンダ・ホルムストローム
コミュニケーション部長
[email protected]
+ 46 708 73 40 95