Loargys® (pegzilarginasa) recibe la opinión positiva del CHMP para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1

Estocolmo, 13 de octubre de 2023: Immedica anuncia hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha adoptado una opinión positiva recomendando la autorización de comercialización de Loargys® (pegzilarginasa) para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D) en pacientes de dos años o más. El dictamen positivo del CHMP se remite ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión.

Anders Edvell, CEO de Immedica comentó: "El anuncio de hoy demuestra un progreso significativo hacia el suministro del primer tratamiento modificador de la enfermedad para ARG1-D. La necesidad médica no cubierta en esta población vulnerable de pacientes es enorme y esperamos con interés la decisión de la Comisión Europea."

El dictamen se basa en los datos del programa de desarrollo clínico de pegzilarginasa para ARG1-D que aportan pruebas de resultados clínicamente relevantes y un perfil de seguridad equilibrado, incluido el estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo denominado PEACE (CAEB1102-300A), respaldado por el estudio de fase 2 abierto a largo plazo (CAEB1102-102A).

"Immedica desea reconocer el trabajo de colaboración en el programa de desarrollo clínico, y nos gustaría dar las gracias a los investigadores y a todo el personal de sus respectivos centros. También nos gustaría extender nuestro mayor agradecimiento a todos los pacientes y cuidadores que participaron en los ensayos clínicos que permitieron este gran avance en el tratamiento de ARG1-D", dijo Mattias Rudebeck, Director Global de Enfermedades Genéticas y Metabólicas.

Acerca de Loargys
Loargys (pegzilarginasa) es una nueva enzima humana recombinante que ha demostrado reducir de forma rápida y sostenida los niveles del aminoácido arginina y sus metabolitos tóxicos en plasma, con la consiguiente mejora de los resultados clínicos. La pegzilarginasa se ha desarrollado para el tratamiento de personas con el trastorno del ciclo de la urea por deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D).

La pegzilarginasa no está aprobada actualmente en ningún mercado o indicación. 

Acerca de ARG1-D
El ARG1-D es uno de los ocho subtipos de trastorno del ciclo de la urea (TCEU). Comparte características con otros trastornos del ciclo de la urea y la más destacada es la alteración en la excreción de nitrógeno. Sin embargo, en el ARG1-D, la hiperamonemia suele ser menos grave y, en cambio, estos pacientes muestran espasticidad, cosa que no ocurre en otros subtipos. El principal defecto del ARG1-D conduce a la acumulación de arginina plasmática y sus metabolitos tóxicos, lo que ocurre en casi todos los pacientes con este trastorno. Los pacientes suelen ser diagnosticados en la infancia tardía o en la niñez temprana y los síntomas incluyen espasticidad, convulsiones, retraso del desarrollo, discapacidad intelectual y mortalidad temprana. 

Acerca de Immedica 
Immedica es una empresa farmacéutica, con sede en Estocolmo (Suecia), centrada en la comercialización de medicamentos para enfermedades raras y productos de atención especializada. Las capacidades de Immedica abarcan marketing y ventas, conformidad, farmacovigilancia, garantía de calidad, reglamentación, asuntos médicos y acceso al mercado, así como una red de distribución mundial que atiende a pacientes en más de 50 países. Immedica se dedica plenamente a ayudar a quienes viven con enfermedades que tienen una gran necesidad médica no cubierta. Las áreas terapéuticas de Immedica son las enfermedades genéticas y metabólicas, la hematología y la oncología y la atención especializada.

 Immedica fue fundada en 2018 por la sociedad de inversión Impilo y Buy-in-Management. Hoy Immedica emplea a más de 100 personas en toda Europa y Oriente Medio.

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