Loargys® (pegzilarginasa) aprobado en Gran Bretaña para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D)

Estocolmo, 21, 2023: Immedica anuncia hoy que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido ha concedido la autorización de comercialización de Loargys® (pegzilarginasa) para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D), también conocida como hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños a partir de 2 años. También se concedió la designación de medicamento huérfano en Gran Bretaña.

Anders Edvell, Consejero Delegado de Immedica comentó "Esta ha sido realmente una semana emocionante para Immedica con la aprobación en la UE el 15 de diciembre y ahora esta aprobación en Gran Bretaña, siendo uno de los principales mercados en Europa."

Mark Bell, Director General para el Reino Unido e Irlanda comentó: "Se trata de una aprobación muy importante para las personas que viven con ARG1-D y sus familias en todo el Reino Unido y una prueba de la enorme necesidad médica no cubierta en esta enfermedad ultra rara. Ahora nos centraremos en poner Loargys a disposición de los pacientes del Reino Unido lo antes posible". 

La aprobación se basa en los datos del programa de desarrollo clínico de pegzilarginasa para ARG1-D que aportan pruebas de resultados clínicamente relevantes y un perfil de seguridad equilibrado, incluido el estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo denominado PEACE (CAEB1102-300A), respaldado por el estudio de fase 2 abierto a largo plazo (CAEB1102-102A).

Acerca de Loargys
Loargys (pegzilarginasa) es una nueva enzima humana recombinante que ha demostrado reducir de forma rápida y sostenible los niveles del aminoácido arginina y sus metabolitos tóxicos en el plasma, con la consiguiente mejora de los resultados clínicos. Loargys está aprobado en la UE y Gran Bretaña para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1, también conocida como hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños mayores de 2 años y es el primer y único tratamiento modificador de la enfermedad en ARG1-D.

Acerca de ARG1-D
El ARG1-D es uno de los ocho subtipos de trastorno del ciclo de la urea (TCEU). Comparte características con otros trastornos del ciclo de la urea y la más destacada es la alteración en la excreción de nitrógeno. Sin embargo, en el ARG1-D, la hiperamonemia suele ser menos grave y, en cambio, estos pacientes muestran espasticidad, cosa que no ocurre en otros subtipos. El principal defecto del ARG1-D conduce a la acumulación de arginina plasmática y sus metabolitos tóxicos, lo que ocurre en casi todos los pacientes con este trastorno. Los pacientes suelen ser diagnosticados en la infancia tardía o en la niñez temprana y los síntomas incluyen espasticidad, convulsiones, retraso del desarrollo, discapacidad intelectual y mortalidad temprana. 

Acerca de Immedica 
Immedica es una empresa farmacéutica, con sede en Estocolmo (Suecia), centrada en la comercialización de medicamentos para enfermedades raras y productos de atención especializada. Las capacidades de Immedica abarcan marketing y ventas, conformidad, farmacovigilancia, garantía de calidad, reglamentación, asuntos médicos y acceso al mercado, así como una red de distribución mundial que atiende a pacientes en más de 50 países. Immedica se dedica plenamente a ayudar a quienes viven con enfermedades que tienen una gran necesidad médica no cubierta. Las áreas terapéuticas de Immedica son las enfermedades genéticas y metabólicas, la hematología y la oncología y la atención especializada.

 Immedica fue fundada en 2018 por la sociedad de inversión Impilo y Buy-in-Management. Hoy Immedica emplea a más de 100 personas en toda Europa y Oriente Medio.

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