Immedica tiene la intención de volver a presentar el BLA para la aprobación de Loargys® (pegzilarginasa) para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D) en los EE.UU.

Estocolmo, 21 de diciembre de 2023: Immedica anuncia hoy su intención de volver a presentar la solicitud de licencia biológica (BLA) que busca la aprobación de Loargys® (pegzilarginasa) para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D) en los EE. UU. durante 2024.
La decisión se tomó tras la reciente aprobación de Loargys por la Comisión Europea el 15 de diciembre y después de un diálogo con la FDA.

Acerca de Loargys
Loargys (pegzilarginasa) es una nueva enzima humana recombinante que ha demostrado reducir de forma rápida y sostenida los niveles del aminoácido arginina y sus metabolitos tóxicos en plasma, con la consiguiente mejora de los resultados clínicos. Loargys está aprobado en la UE para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1, también conocida como hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños mayores de 2 años, y es el primer y único tratamiento modificador de la enfermedad para la ARG1-D. El resumen del dictamen del CHMP de la EMA está disponible aquí.

Acerca de ARG1-D
ARG1-D es uno de los ocho subtipos de trastorno del ciclo de la urea (TUC). Comparte características con otros trastornos del ciclo de la urea y la más destacada es la alteración en la excreción de nitrógeno. Sin embargo, en el ARG1-D, la hiperamonemia suele ser menos grave y, en cambio, estos pacientes muestran espasticidad, cosa que no ocurre en otros subtipos. El principal defecto del ARG1-D conduce a la acumulación de arginina plasmática y sus metabolitos tóxicos, lo que ocurre en casi todos los pacientes con este trastorno. Los pacientes suelen ser diagnosticados en la infancia tardía o en la niñez temprana y los síntomas incluyen espasticidad, convulsiones, retraso del desarrollo, discapacidad intelectual y mortalidad temprana. 

Acerca de Immedica 
Immedica es una empresa farmacéutica, con sede en Estocolmo (Suecia), centrada en la comercialización de medicamentos para enfermedades raras y productos de atención especializada. Las capacidades de Immedica abarcan marketing y ventas, conformidad, farmacovigilancia, garantía de calidad, reglamentación, asuntos médicos y acceso al mercado, así como una red de distribución mundial que atiende a pacientes en más de 50 países. Immedica se dedica plenamente a ayudar a quienes viven con enfermedades que tienen una gran necesidad médica no cubierta. Las áreas terapéuticas de Immedica son las enfermedades genéticas y metabólicas, la hematología y la oncología y la atención especializada.
Immedica fue fundada en 2018 por la sociedad de inversión Impilo y Buy-in-Management. Hoy Immedica emplea a más de 100 personas en toda Europa y Oriente Medio.

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